Gen tedavisi körlüğe çare oldu. İngiltere’nin başkenti Londra’daki göz hastanesinde, biri Türk dört ileri derece görme engelli küçük çocuğa uygulanan gen tedavisi umut verdi.
BBC Türkçe’nin haberine göre İngiltere’de 2020 yılından bu yana başka bir tür genetik körlük için gen tedavisi uygulanıyor. Bu yeni çalışma, temel olarak sorunlu bir genin yerine, sağlıklı kopyasının enjekte edilmesini içeriyor. Biri Türk dört çocukta doğum sonrası hızla ilerleyen nadir bir genetik hastalık bulunuyordu. Çocuklar tedavi öncesi yalnızca karanlık ile aydınlığı ayırabiliyorlardı.
ANAHTAR DELİĞİ TEKNİĞİ İLE…
ABD’nin Connecticut eyaletinden Jace, Londra’da gen tedavisi gören küçük çocuklardan biri oldu. Anahtar deliği tekniği ile dört küçük nokta açılarak sağlıklı gen Jace’in retinasına enjekte edildi. Kopyalar, zararsız bir virüsün içinde vücuda enjekte edildi ve retina hücrelerinin içine girerek kusurlu genin yerini aldı. Sağlıklı şekilde çalışan bu gen, gözün arkasındaki hücrelerin daha iyi işlemesine ve daha uzun süre hayatta kalmasına yardımcı olan bir süreci başlattı.
“DAHA ÖNCE YAPMAYACAĞI ŞEYLERİ GÖREREK YAPIYOR”
Jace’in annesi “Ameliyattan önce, yüzünün yakınında bir nesne tutardık ve onu hiç takip edemezdi. Şimdi yerden bir şeyler topluyor, oyuncakları çıkarıyor, daha önce yapmayacağı şeyleri görerek yapıyor” diye anlatıyor. Tabi bu Jace’in tamamen iyileştiği anlamına gelmiyor. Sonuçları Lancet tıp dergisinde yayımlanan deneysel tedavinin direktörlerinden Moorfields Göz Hastanesi retina cerrahı Prof. James Bainbridge, bu yaşta kaydedilecek ilerlemelerin çocukların gelişimi açısından büyük bir fark yaratabileceğine işaret ediyor. Ekip, sonuçların ne denli kalıcı olduğunu tespit etmek için çocukları izlemeye devam edecek.
